Gene therapy of amyotrophic lateral sclerosis
Journal Title: Postępy Nauk Medycznych - Year 2012, Vol 25, Issue 1
Abstract
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disorder affecting nearly half a million people worldwide. Approximately 35% of familial and 10% of sporadic cases are due to mutations in genes encoding for CuZn superoxide dismutase (SOD1), transactive response DNA-binding protein TDP-43 (TARDP) and fused in sarcoma/translocated in liposarcoma protein (FUS/TLS). These subpopulations of patients may be the first to profit from gene therapy. We here describe current directions of development of ALS treatment based on gene silencing.
Authors and Affiliations
Magdalena Kuźma-Kozakiewicz, Hubert Kwieciński
Keywords
Related Articles
- EP ID EP54282
- DOI -
- Views 129
- Downloads 0
Otyłość – definicja, epidemiologia, patogeneza
Masa ciała pozostaje pod ścisłą kontrolą złożonych mechanizmów homeostatycznych. Otyłość jest stanem, w którym ilość energii dostarczonej istotnie przewyższa jej zużycie przez organizm i charakteryzuje się zwiększeniem i...
Nieswoiste śródmiąższowe zapalenie płuc, organizujące zapalenie płuc i inne rzadsze postacie zapaleń śródmiąższowych
Nieswoiste śródmiąższowe zapalenie płuc (NSIP) jest drugim, a organizujące zapalenie płuc (OP) trzecim co do częstości występowania śródmiąższowym zapaleniem po samoistnym włóknieniu płuc omówionym w oddzielnym artykule....
Transformujący czynnik wzrostu beta w raku podstawnokomórkowym, kolczystokomórkowym i rogowiaku kolczystokomórkowym
Wstęp. Transformujący czynnik wzrostu β (TGFβ) aktywuje kaskady sygnałowe regulujące proliferację komórek, ich różnicowanie, apoptozę, odpowiedź immunologiczną i angiogenezę. W początkowych stadiach transformacji nowotwo...
Curriculum Vitae Prof. dra hab. med. Leszka Ceremużyńskiego
Terapia sekwencyjna zakażeń H. pylori u dzieci – doświadczenia własne
<b>Wstęp.</b> Skuteczność trójlekowej terapii <i>H. pylori </i>jest dość niska (u dzieci w Polsce ok. 68%). Proponowanym rozwiązaniem jest terapia sekwencyjna.&...