Hereditary angioedema: treatment options and availability. Balance between patients’needs and stakeholders’ plans
Journal Title: Alergia Astma Immunologia - przegląd kliniczny - Year 2018, Vol 23, Issue 4
Abstract
Hereditary angioedema is a rare and disabling disease characterized by severe, acute, self- limiting edema of the subcutaneous and mucosal tissue. The disease carries significant mortality when the upper airways are involved. It is determined by a transient dysregulation in vascular permeability with a sudden increase in fluid extravasation. The most common genetic defects recognized on the SERPING1 gene leads to complement C1-inhibitor deficiency (C1-INH-HAE). In the last few years mutation on the factor XII gene, the angiopoietin, and the plasminogen genes were recognized to cause angioedema with normal C1-INH levels (nC1-INH-HAE). However, it is not uncommon to have family history of angioedema and unknown genetic defect. The burden of the disease on the individual patients is unpredictable since the number, location and severity of the attacks spans from silent disease to an extremely high number of attacks during lifetime. Nowadays effective and safe treatment for the C1-INH-HAE forms are available and new drugs are under investigation both for the on demand therapy and for the prophylaxis of the attacks. Acute treatments has been proved to reduce severity and duration of attack, prophylaxis reduces the number of attacks thus positively affecting the quality of life and reducing the indirect costs of the disease. Unfortunately, the costs of the medications are high limiting the accessibility and availability of treatment in different countries. This paper reviews the treatment options and the differences in the availability of the medications in three European countries, with practical suggestions for the management of the disease.
Authors and Affiliations
Anna Valerieva, Francesca Perego, dr hab. n. med. Grzegorz Porębski, Maria Staevska, Marco Cicardi
Keywords
Related Articles
- EP ID EP478049
- DOI -
- Views 57
- Downloads 0
Udział uczulenia na zarodniki grzybów pleśniowych w anafilaksji osób dorosłych
Wprowadzenie. Grzyby pleśniowe posiadają zdolności do zasiedlania środowisk o bardzo szerokim spektrum warunków życia. Z tego wzglę- du mogą one stanowić źródło zanieczyszczenia pokarmów i stać się przyczyną poważnych...
Wrodzony obrzęk naczynioruchowy u dzieci
Wrodzony obrzęk naczynioruchowy (Hereditary angioedema, HAE) u dzieci jest rzadką chorobą charakteryzującą się epizodami obrzęku tkanki podskórnej lub podśluzowej bez bąbla pokrzywkowego i świądu, ustępującymi spontanicz...
Alergia na konia – nowe fakty
Rekreacyjna jazda konna jest popularna, a u pewnej grupy ludzi dużą sympatią cieszą się wyścigi konne. Wiele mówi się o alergii zawodowej u hodowców koni, dżokejów czy weterynarzy. Jednak i stnieją prace, kt...
Nadwrażliwość na preparaty cyklosporyny u dzieci z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego - opis dwóch przypadków
Cyklosporyna jako lek immunosupresyjny jest wykorzystywana w wielu dziedzinach medycyny w tym w gastroenterologii w terapii nieswo- istych zapaleń jelit. Reakcje nadwrażliwości na preparaty cyklosporyny występują rzadk...
Mepolizumab. Przeciwciało monoklonalne przeciwko interleukinie 5 w terapii pacjentów z ciężką astmą eozynofilową
Mepolizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym (IgG1, kappa) skierowanym przeciwko ludzkiej interleukinie 5 (IL-5), która wpływa na eozynofile odgrywające bardzo ważną rolę w pro- cesie zapalnym toczącym si...