Terapia genowa stwardnienia bocznego zanikowego
Journal Title: Postępy Nauk Medycznych - Year 2012, Vol 25, Issue 1
Abstract
Stwardnienie boczne zanikowe (SLA) jest śmiertelną chorobą neurozwyrodnieniową dotyczącą niemal 500 000 osób na świecie. Około 35% przypadków rodzinnych i 10% sporadycznych jest spowodowanych mutacjami genu SOD1 (kodującego miedziowo-cynkową dysmutazę ponadtlenkową), FUS/TLS (białko FUS/TLS) oraz TARDP (białko TDP-43). Te grupy chorych mają największą szansę skorzystania z terapii genowej. Artykuł opisuje główne kierunki rozwoju strategii leczniczych opartych na wyciszaniu genów w stwardnieniu bocznym zanikowym.
Authors and Affiliations
Magdalena Kuźma-Kozakiewicz, Hubert Kwieciński
Keywords
Related Articles
- EP ID EP54283
- DOI -
- Views 111
- Downloads 0
Pulmonary hypertension associated with systemic sclerosis
Pulmonary hypertension is currently one of the most severe organ complications and together with interstitial lung disease is the main cause of death of systemic sclerosis patients. Pulmonary hypertension in patients wit...
Rozwój trzustki i rola komórek macierzystych dojrzałego narządu w jego regeneracji
Morfogeneza trzustki jest procesem precyzyjnie regulowanym i koordynowanym zarówno przez indukcyjne szlaki sygnałowe (Hedgehog, Notch, Wnt), jak i przez liczne czynniki transkrypcyjne. Niektóre spośród nich, jak Pdx1, p4...
Buschke-Loewenstein tumor – a difficult interdisciplinary problem
Giant condylomaacuminatum (also known as a Buschke-Lowenstein tumor and giant condyloma of Buschke-Lowenstein tumor) is a disease caused by an infection with HPV type 6 and 11, rarely 16, 18, 54 and according to the WHO,...
Acute renal failure in the course of hypercalcemic crisis due to parathyroid carcinoma – the case study
Parathyroid carcinoma is an uncommon cause of PTH-dependent hypercalcemia. The clinical features of parathyroid carcinoma are due primarily to the effects of hypercalcemia due to excessive secretion of PTH. Thus, signs a...
Nadciśnienie tętnicze w przypadkowo wykrytych guzach nadnerczy
Nadciśnienie tętnicze jest głównym objawem zagrażającym życiu w jawnym klinicznie zespole Cushinga. W przypadkowo wykrytych guzach nadnerczy – incidentaloma nadnerczy (AI), w części przypadków obserwuje się...